Las enfermedades neurológicas son variadas y hoy provocan problemas importantes en la población mundial. Parkinson, Alzheimer, epilepsia y las molestas migrañas forman parte de este abanico. Y un grupo de científicos de la startup de biotecnología Axonis están trabajando para ayudar a mejorar los tratamientos para los pacientes con tales trastornos aprovechando el Laboratorio Nacional de la Estación Espacial Internacional (ISS).
Y para eso, el equipo de investigación examinará cómo la microgravedad afecta la maduración de las células cerebrales humanas que forman esferoides tridimensionales que imitan ciertos aspectos del cerebro humano. Los hallazgos ayudarán a avanzar en el modelado de enfermedades y podrían conducir al desarrollo de nuevas terapias para tratar trastornos neurológicos en pacientes en la Tierra.
Para eso un modelo de cerebro humano autoensamblado en 3D volará a la estación espacial para probar medicamentos de precisión para trastornos neurológicos.
En la investigación, que se está lanzando en la 19ª misión de Servicios de Reabastecimiento Comercial de Northrop Grumman, el equipo de investigación convertirá las células madre pluripotentes inducidas (iPSC) en diferentes tipos de células cerebrales (neuronas, microglía y astrocitos) en la Tierra. Luego, el equipo enviará cultivos de estas células al laboratorio orbital, donde los diversos tipos de células deben ensamblarse en esferoides tridimensionales. Estos esferoides actúan como modelos para el cerebro que se pueden utilizar para el modelado de enfermedades y pruebas de drogas.
Según Shane Hegarty, director científico de Axonis, estos autoensamblajes 3D son un enfoque que cambia el juego para estudiar el cerebro humano. “Se están ensamblando para formar este tipo de esferoide en lugar de comenzar como una célula que crece, crece, crece hasta que obtienes un organoide, que es un poco diferente y no puede madurar mucho”, dijo.
Hegarty explicó que el problema con los organoides es que las células solo pueden madurar hasta cierto punto, y muchas veces, parte de ellas muere más rápido que el resto, lo que deja a los investigadores con un modelo incompleto. Los organoides cerebrales también tardan mucho tiempo en crecer, y este experimento busca agilizar ese proceso. “Los organoides tardan muchos meses en crearse en la Tierra, y es posible que nunca obtengas la madurez que podrías obtener con el enfoque de autoensamblaje 3D”, dijo Hegarty.
Los esferoides autoensamblados también son valiosos porque pueden estar hechos de las propias células de la piel de un paciente.
Los resultados de esta investigación no solo podrían mejorar la terapéutica de los trastornos neurológicos, sino también ayudar a acelerar el proceso de aprobación del medicamento, dijo Hegarty. “La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha decidido que los datos humanos son preferibles a los datos en animales, por lo que en el futuro, podríamos ver más y más aprobaciones basadas en modelos de enfermedades no animales”, dijo. “Este experimento podría ayudar con eso, ya que utiliza tejido humano diseñado en lugar de modelos de roedores”.
Además de evaluar qué tan bien se forman los esferoides autoensamblados en el espacio, la investigación también probará la capacidad de un terapéutico para llegar a las células dentro del ensamblaje. El equipo está utilizando una terapia génica especial que consiste en una proteína fluorescente que brilla en verde cuando llega a las células. La terapia está diseñada para apuntar solo a las neuronas, por lo que cuando la carga útil regrese a la Tierra, Hegarty y el equipo evaluarán qué tan bien llegó la terapia a las neuronas y ningún otro tipo de célula.
La misión está prevista para su lanzamiento desde Wallops Flight Facility no antes del 1 de agosto a las 8:30 p.m. EDT.
